Mass Eye and Ear’daki bilim adamları, ciddi ve kalıcı olarak yaralı kornealar için deneysel bir kök hücre terapisinin araştırılması ve geliştirilmesi için 2025 Gizmodo Bilim Fuarı’nın kazananlarıdır.
Soru
Kök hücreler daha önce tedavi edilemeyen göz yaralanmalarını onarmaya yardımcı olabilir mi?
Sonuçlar
Bu Mart ayında yayınlanan 14 hastanın küçük bir çalışmasında, araştırmacılar kök hücreleri bir kişinin sağlıklı gözünden almanın ve diğer ciddi hasarlı kornealarının yüzeyini güvenli bir şekilde yenilemek için kullanmanın mümkün olduğunu gösterdiler.
Prosedürden 18 ay sonra, neredeyse tüm hastalar tedaviye en az kısmi bir yanıt göstermeye devam etti ve vizyonlarının iyileştiğini görürken, üçte ikisi kornea yüzeylerinin tam bir restorasyonu yaşadı. Tedaviyle ilgili ciddi yan etki bildirilmemiştir.
Neden yaptılar
Korneamız – gözün şeffaf dış tabakası – yaralanma veya enfeksiyondan zarar gördüğünde, doktorlar genellikle kornea grefti olarak da bilinen bir donörden sağlıklı kornea dokusunu naklederek tedavi eder. Ancak bazen, bir yaralanma o kadar zararlıdır ki, korneanın limbal epitel hücreleri olarak da adlandırılan sınırlı yüzey kök hücrelerini de ortadan kaldırır. Bu hücreler olmadan, insanlar kaşıntı, ağrı, beyazlanmış korne ve sonunda görme kaybı gibi semptomlar yaşayacaklardır.
Ekibin yaklaşımı, kornea kök hücreleri kişinin sağlıklı gözünden toplar ve onları laboratuvarda büyütür. Bu ekili otolog limbal epitel hücreleri (CALEC) daha sonra diğer göze nakledilen hücresel doku grefti üzerine paketlenir.
“Kornea kök hücre eksikliği gerçekten dünya çapında körlüğün en yaygın nedenlerinden biridir. Bu kök hücreler, sağlıklı bir kornea epitel hücre tabakası yaratır ve bu iyi görme ve ağrı ile uyumludur ve göz kırptığınızda rahat bir göze sahip olmaktır,” Proje lideri Ula Jurkunas, Kornea Mass Eye and Ear’da hizmet, Gizmodo’ya söyledi. “Ve bu nedenle, kök hücre eksikliği ve kornea körlüğü için karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaca yanıt olarak bu tür kök hücre tedavisini geliştirdik.”
Neden kazananlar
Jurkunas’a göre, en şiddetli limbal kök hücre eksikliği vakaları için oldukça etkili bir tedavi yoktur. Bu yüzden Calec, başka türlü seçeneği olmayan birçok insana umut sunabilir. Ve bir kişinin kendi yetişkin kök hücrelerini kullandığından, vücudun embriyonik kök hücreler kullanılarak yaygın olarak ortaya çıkan nakli veya diğer etik hususları reddetmesi konusunda endişelenmez.
Ama bundan daha fazlası, kök hücre tıbbı dünyasında yeni bir çığır açıyor. Araştırmacılara göre, bu ABD’deki türünün gözünde kullanılacak ilk kök hücre terapisidir. Bilim adamları onlarca yıldır kök hücreleri her türlü geri dönüşü olmayan yaralanmalar için olası bir tedavi olarak inceliyorlar. Calec ve benzeri terapiler, bu yaklaşımın amaçlandığı gibi çalışan ilk iyi niyetli örneklerinden çok iyi olabilir.
Sırada ne var
Jurkunas ve ekibi, Calec’in onayıyla ilgili olarak Gıda ve İlaç İdaresi ile görüşüyorlar, bu da birden fazla araştırma alanında yapılan daha büyük bir denemeden ek veri gerektirebilir. Ayrıca, terapiyi lisanslamak ve gerekirse yeni bir deneme de dahil olmak üzere daha fazla gelişimi finanse etmek için potansiyel ticari ortaklarla görüşmelerde bulunurlar.
Bunun dışında, ekip hala Calec hücrelerinin raf ömrünü ve üretimini iyileştirmek için çalışıyor, bu da tedavinin daha uzun mesafelerde sevk edilmesini sağlamak için önemli olacak.
Takım
Jurkunas ilk olarak 2006 yılında yaklaşık 20 yıl önce Calec’e genç bir bilim adamı olarak ortaya çıkan araştırma üzerinde çalışmaya başladı. Ekip, son geliştirme ayağı için ticari ortaklar getirebilirken, Calec’in laboratuvar tezgahından başucuya olan mevcut yolculuğu, herhangi bir ilaç finansmanı olmadan özellikle yapıldı. Bununla birlikte, Japonya’daki Jurkunas’ın laboratuvarda kök hücreleri nasıl daha iyi büyüteceğini öğrenmelerine yardımcı olan diğer birçok araştırmacının işbirliğini gerektirdi.
“Çok büyük miktarda çalışma araştırma personeli aldı. Ve sonra doktor işbirlikçileri Reza Dana, Jia Yin, Lynette Johns; [March 2025] Çalışma, ”dedi Jurkunas.“ Ve bu sadece toplu göz ve kulak. Sonra Boston Çocuk Hastanesi var; Dana Farber var; Jaeb merkezimiz var, yani bizim [Contract Research Organization] Bu, veri analizi ve yönetimi ve verilerin sağlam olduğundan emin olmak için yapmanız gereken her şeyde bize yardımcı oldu. ”
Jurkunas ayrıca, Calec’in Ulusal Sağlık Enstitüleri ve Ulusal Göz Enstitüsü tarafından sağlanan federal finansman olmadan asla meyve vermeyeceğine dikkat çekti – şu anda olan aynı fonlama nesli tükenmekte olan Mevcut Trump yönetimi tarafından.
“İnsanlara NIH’nin de novo olan tıbbi olarak dönüştürücü tedavileri desteklediğini hatırlatmak istiyorum, yeni olduklarını” söyledi. “Onları düşünüyoruz, onlar üzerinde çalışıyoruz ve onları geliştiriyoruz.”
Tıklamak Burada 2025 Gizmodo Bilim Fuarı’nın tüm kazananlarını görmek için.
